Крымчанин участвует в исследовании нового российского препарата для лечения редкого заболевания

Препарат предназначен для лечения пароксизмальной гемоглобинурии
В России проводится клиническое исследование лекарственного препарата отечественного производства, предназначенного для лечения орфанного (редкого) заболевания - пароксизмальной гемоглобинурии. В исследовании принимает участие, в том числе, Республика Крым.

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия или болезнь Маркиафава-Микели - это орфанное заболевание, в основе которого лежит повышенное патологическое разрушение эритроцитов, образование тромбов в сосудах, поражение почек. Заболевание имеет выраженные клинические проявления и требует проведения поддерживающей терапии пожизненно. Для лечения пароксизмальной гемоглобинурии используется препарат с действующим веществом Экулизумаб. До недавнего времени единственным таким препаратом был «Солирис» импортного производства.

Одной из отечественных фармацевтических компаний было инициировано проведение многоцентрового рандомизированного двойного сравнительного исследования препарата PRK-001 (концентрат для приготовления раствора для инфузий российского производства) и препарата «Солирис» (концентрат для приготовления раствора для инфузий импортного производства) у пациентов с пароксизмальной гемоглобинурией.

В Республике Крым зарегистрировано четыре пациента с данной патологией. Трое из них за счет республиканского бюджета обеспечиваются препаратом «Солирис», четвертый принял предложение принять участие в исследовании отечественного препарата. С сентября 2021 года пациент проходит терапию препаратом PRK-001 и находится под пристальным вниманием крымских специалистов гематологов.

Планируемая длительность клинического исследования - двенадцать месяцев.